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| Résultats de l'étude Phase I portant sur le médicament SKY-0515 La compagnie Skyhawk a partagé les résultats de son étude portant sur médicament SKY60515, conçu pour diminuer le taux de la protéine huntingtine. |
La compagnie Skyhawk a partagé les résultats de son étude portant sur le médicament SKY60515, conçu pour diminuer le taux de la huntingtine. Ce médicament s’est avéré en général sans danger, avec une réduction de 60% du taux de la protéine huntingtine dans le sang à la dose la plus élevée testée. Ces données constituent une avancée encourageante en attendant la poursuite des essais cliniques à plus grande échelle.
Tout d’abord, un rappel s’agissant de ce médicament
Voir les articles publiés le 1er octobre 2025 et le 26 août 2024
Qu’est-ce qui a été testé lors de l’étude phase I ?
En l’espèce, l’étude était composée de trois parties, A, B et C. Les parties A et B sont menées chez des volontaires sains, non porteurs du gène MH. La partie C est celle de l’étude qui teste le médicament chez des personnes atteintes de la maladie de Huntington.
La compagnie Skyhawk avait précédemment publié des résultats s’agissant de toutes les parties de cet essai, rapportant que le médicament s’avérait sans danger et se comportait comme prévu, notamment en montrant des signes de réduction du taux de la huntingtine chez les participants de l’étude.
La partie C de l’essai a testé deux doses différentes du médicament SKY-0515, une faible dose de 3mg et une dose plus élevée de 9mg, en parallèle avec un placebo. Les participants de l’essai ignoraient s’ils prenaient le médicament ou le placébo. Ils ont fait l’objet d’un suivi minutieux, les chercheurs effectuant une large gamme d’évaluations à partir d’échantillons, tels que du sang, afin de comprendre comment le médicament se déplace dans l’organisme et de déterminer s’il produit les effets biologiques escomptés.
Bien que la sécurité demeure l’objectif principal de tout essai Phase I, ces données complémentaires peuvent permettre d’orienter la conception de futures études et fournir des informations préliminaires sur le fait de savoir si le médicament agit comme les scientifiques l’espéraient.
Qu’a rapporté la compagnie Skyhawk dans sa dernière mise à jour ?
D’après l’annonce de la compagnie Skyhawk, le médicament SKY-0515 a généralement été bien toléré lors de l’étude Phase I, sans problème de sécurité majeur. Il s’agit d’une première étape importante et nécessaire pour tout médicament souhaitant poursuivre son développement.
Ces données confirment l’hypothèse selon laquelle la diminution de la protéine huntingtine semble être relativement sûre chez l’homme pendant la durée de l’essai, ce qui concorde avec les résultats d’autres essais cliniques portant sur des thérapies différentes de diminution du taux de la huntingtine.
A la dose la plus élevée testée du médicament, la compagnie Skyghawk rapporte une réduction d’environ 60% des taux de la protéine huntingtine expansée. Le médicament a également réduit d’environ 25% les taux des molécules messagers ARN codant pour la protéine PMS1. Bien que ces deux mesures aient été réalisées à partir d’échantillons sanguins, il a été démontré que le médicament était en mesure d’atteindre le cerveau, ce qui est essentiel pour un traitement MH.
Il est important de noter que le médicament agit sur l’ensemble du corps. Bien que de nombreuses recherches sur la maladie de Huntington se concentrent principalement sur le cerveau, on sait qu’il existe des effets ailleurs dans le corps. Ceci pourrait être crucial pour le traitement de la MH car chaque cellule du corps exprime la huntingtine toxique.
La compagnie Skyhawk a rapporté que, dans un petit groupe de participants suivis jusqu’à 9 mois, les personnes ayant pris le médicament ont présenté des améliorations moyennes sur l’échelle cUHDRS, une évaluation combinant les fonctions motrices, cognitives et fonctionnelles dans les activités de la vie quotidienne. Lorsque ces résultats ont été comparés aux données issues de grandes études observationnelles, il est apparu que les personnes ayant reçu le médicament semblaient obtenir de meilleurs résultats que celles observées durant la même période sans médicament.
Points importants à retenir
Il est important de noter que les informations contenues dans le communiqué de presse sont assez limitées. Tout ce qui a été partagé figure dans un communiqué de presse présentant des données partielles et les résultats n’ont pas encore été publiés dans une revue scientifique avec un comité de lecture, ce qui signifie que la communauté scientifique au sens large ne peut pas évaluer ces résultats de manière indépendante.
Il importe d’interpréter ces résultats avec prudence, et ce, pour plusieurs raisons, à savoir :
- le petit nombre de participants : ce rapport manque de détails et l’analyse selon l’UHDRS ne porte que sur 17 participants ayant reçu le médicament pendant 9 mois. Il est donc difficile d’identifier d’éventuels effets secondaires rares ou à long terme,
- priorité à la sécurité et non aux bénéfices : ces résultats ne permettent pas de savoir si le médicament SKY-0515 a un impact sur la biologie ou les symptômes de la maladie de Huntington, ils indiquent seulement s’il semble être sans danger.
- des données scientifiques issues d’un communiqué de presse : faute d’accès aux données sous-jacentes, les conclusions émises sur le site HDBuzz ne reposent que sur un résumé exclusivement fourni par la compagnie.
Aucun des points n’est nécessairement inhabituel, ils font simplement partie du processus de développement précoce des médicaments mais il existe un contexte d’interprétation de l’annonce.
Que va-t-il se passer par la suite ?
La compagnie Skyhawk a déjà un essai Phase 2/3 en cours, appelé FALCON-HD. Bien que cette étude ait débuté sur 12 sites à travers l’Australie et la Nouvelle-Zélande, la compagnie Skyhawk prévoit de poursuivre la mise en place de sites d’essais dans d’autres pays. Plus de 90 participants ont déjà reçu au moins une dose du médicament SKY-0515.
L’étude FALCON-HD recrute des personnes au stade 2 et stade 3 précoce de la maladie de Huntington et vise à inclure environ 520 participants au total. Les participants sont répartis aléatoirement en deux groupes : l’un recevant le médicament, l’autre un placébo, et aucun participant, ni chercheur ne sait qui reçoit le traitement. Le médicament est administré sous forme de comprimé quotidien selon l’une des trois doses différentes pendant au moins 12 mois.
Outre le suivi de l’innocuité, l’étude est conçue afin d’observer le comportement du médicament dans le corps et de déterminer s’il a des effets mesurables sur les signes et symptômes de la MH. Les chercheurs analysent également les marqueurs biologiques afin de déterminer si le médicament affecte les taux des protéines huntingtine et PMS1.
En résumé
Il est encourageant de voir de nouvelles pistes thérapeutiques concernant la maladie de Huntington atteindre le stade des essais cliniques sur l’homme et les données d’une étude Phase I portant sur l’innocuité constituent une base indispensable à tout progrès futur.
Le médicament SKY-0515 s’ajoute à la diversité et à la compétitivité dans le domaine des thérapies visant à diminuer la protéine huntingtine, comprenant déjà des médicaments développés par plus de huit compagnies différentes, un nombre considérable pour une maladie rare ! Il complète d’autres efforts ciblant la protéine huntingtine de différentes manières, tous tournés vers l’objectif de trouver des approches thérapeutiques sûres et efficaces pour les personnes atteintes de la MH.
Cela fournit non seulement davantage d’options pour l’avenir, car toutes les personnes ne réagissent pas de la même façon aux médicaments, mais également, la mise sur le marché de davantage de médicaments visant la diminution de la protéine huntingtine devrait (espérons-le) conduire à une tarification compétitive de ceux-ci.
Traduction Libre (Dominique C . - Michelle D.)
Source : 
- Article du Dr Rachel Harding du 28 janvier 2026