 |
|
AMT-130 : Sur les suites de la réunion |
La compagnie UniQure a annoncé, au mois de mars 2026, avoir reçu le compte-rendu final de la réunion de type A qui s’est tenue avec la FDA le 30 janvier 2026 et portant sur le médicament AMT-130, sa thérapie génique expérimentale pour le traitement de la MH. Elle a indiqué que la FDA lui a signifié que leurs données actuelles étaient insuffisantes pour approuver le médicament.
Sur le médicament AMT-130
A lire Article du 1er octobre 2025
Sur l'avis de la FDA
La FDA a déclaré, au mois de novembre 2025, que les données de l’étude clinique Phase ½ de la compagnie UniQure ne constituaient pas une preuve suffisante de l’efficacité du médicament AMT-130 pour les personnes atteintes de la maladie de Huntington, et qu’elle ne pouvait donc pas soutenir une demande d’approbation de mise sur le marché de celui-ci.
La FDA a, pour motiver sa décision, examiné l’intégralité du dossier d’informations que la compagnie UniQure a constitué jusqu’à présent sur le médicament AMT-130. Celui-ci comportait les données des 12 premiers mois de l’étude au cours desquels les participants traités avec le médicament ont été comparés à ceux ayant subi une intervention simulée. Bien qu’aucune différence statistique n’ait été observée entre les deux groupes de personnes après 12 mois, il s’agissait d’un très petit groupe de participants. Par ailleurs, cette partie de l’étude avait été conçue afin d’évaluer l’innocuité du médicament et non son efficacité dans le traitement des signes et symptômes de la MH.
Aux termes du compte-rendu de leur récente réunion (de type A), la compagnie UniQure a indiqué que la FDA était en désaccord avec l’utilisation d’un groupe témoin externe afin d’évaluer l’efficacité du médicament au cours de l’essai.
Aux termes de son récent communiqué de presse du 2 mars 2026, la compagnie UniQure a indiqué que la FDA lui recommandait de mener un nouvel essai afin de démontrer de façon probante l’efficacité du médicament et lui avait suggérer de modifier la conception de l’étude, notamment en répartissant aléatoirement les participants en deux groupes : l’un subissant une chirurgie cérébrale complète afin d’administrer le médicament et l’autre subissant une intervention chirurgicale simulée sans administration du médicament.
Dans cette nouvelle conception, l’essai serait également mené en double-aveugle, c’est-à-dire que ni les cliniciens, ni les participants ne sauraient à quel groupe appartiennent les différents intervenants.
Une étude en double-aveugle contrôlée par placébo est en règle générale considérée comme le meilleur standard afin de déterminer si un traitement est réellement efficace. Toutefois, dans ce cas précis, une telle étude a suscité des critiques en raison d’implications éthiques du fait qu’il était demandé à des personnes atteintes de la maladie de Huntington de subir une intervention invasive qui pourrait être une chirurgie simulée, suivie d’une longue période de surveillance au cours de laquelle (probablement sur plusieurs années) ces participants ne pourraient pas recevoir d’autres traitements susceptibles de modifier l’évolution de la maladie, actuellement en cours d’essais cliniques.
Que va-t-il se passer ensuite ?
Bien que la FDA n’ait pas approuvé la procédure de soumission proposée par la compagnie Uniqure sur la base des données de l’étude Phase ½, des discussions sont apparemment en cours. La compagnie UniQure a indiqué qu’elle avait l’intention de solliciter une réunion de type B avec la FDA au cours du second trimestre 2026, laquelle aurait pour objectif de discuter des plans de développement d’une étude Phase 3 et des conceptions possibles pour les essais cliniques.
La compagnie UniQure a, aux termes de sa déclaration, souligné sa conviction que « l’intégralité et la pérennité » de ses données justifiaient la poursuite du dialogue avec la FDA et a rappelé l’engagement de cette dernière en faveur d’une flexibilité réglementaires dans le cas de maladies graves présentant d’importants besoins insatisfaits, ce qui est clairement le cas de la maladie de Huntington.
Au-delà des Etats-Unis, la compagnie UniQure continue d’agir pour le développement du médicament AMT-130 en Europe. Les données collectées issues des essais en cours sur des sites européens seront néanmoins instructives s’agissant de l’efficacité du médicament dans le traitement de la MH. Si celles-ci sont en mesure de franchir les étapes réglementaires en Europe et de démontrer l’efficacité du traitement, cela pourrait être bénéfique pour la communauté mondiale MH, car la compagnie UniQure pourrait alors utiliser ces données pour de futures applications aux Etats-Unis.
Que cela signifie-t-il pour la communauté MH ?
Pour les familles affectées par la maladie de Huntington et l’ensemble des acteurs de cette communauté, cette nouvelle risque d’être décevante et signifierait que des essais cliniques supplémentaires, plus vastes, plus rigoureux soient nécessaires avant que le médicament AMT-130 puisse être envisagé pour une autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis, retardant ainsi l’accès des familles à de potentiels traitements.
Dans le même temps, la recommandation de la FDA fournit une image claire des preuves qu’elle juge nécessaire pour aller de l’avant. Bien qu’une étude avec chirurgie randomisée et contrôlée par placebo présente des difficultés pratiques et éthiques, celle-ci pourrait également apporter des réponses définitives quant à l’efficacité du médicament AMT-130 pour ralentir de manière significative la progression de la maladie.
Précédent article : Article du 12 janvier 2026
Traduction Libre (Dominique c. - Michelle D.)
Source : 
- Article des Dr Rachel Harding et Dr Sarah Hernandez du 2 mars 2026