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Réunion entre UniQure et la FDA concernant le médicament AMT-130. |
La compagnie UniQure a annoncé, le 9 janvier 2026, qu’elle avait programmé une réunion de type A avec l'Agence Américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) afin de discuter de la procédure d’approbation du médicament AMT-130 aux Etats-Unis. Les réunions de type A portent sur des discussions urgentes et prioritaires réservées aux questions les plus urgentes, et se tiennent rapidement, généralement sous les 30 jours. La réunion visera à déterminer précisément les données dont la FDA a besoin pour une approbation accélérée. Après deux mois d’incertitude après le revers réglementaire du mois de novembre 2025 (la FDA ne partageait plus l’approche de la compagnie concernant le développement de l'AMT-130, notamment l'utilisation d'un groupe témoin externe), cette réunion offre aux deux parties une opportunité structurée de trouver une solution.
Qu’est-ce précisément une réunion de type A ?
Dans le cadre des interactions avec la FDA, toutes les réunions ne se valent pas. La FDA propose plusieurs types de réunions formelles avec les développeurs de médicaments, mais les réunions de type A constituent une catégorie à part. Elles sont réservées aux situations où un programme de développement est au point mort, par exemple en cas de suspension des essais cliniques, de problèmes de sécurité majeurs ou de litige formel nécessitant une résolution avant la poursuite du développement du médicament.
Bien que le communiqué de presse d'uniQure n'ait pas précisé de date pour cette réunion, les réunions de type A sont programmées dans les 30 jours calendaires suivant la réception de la demande par la FDA. Davantage d’informations interviendrons probablement au mois de février 2026.
On devrait donc probablement disposer de davantage d'informations au début du mois février.
Quels avantages les compagnies peuvent-elles tirer des réunions de type A ?
Les réunions de type A ont plusieurs objectifs. Elles peuvent notamment :
- résoudre les litiges relatifs aux exigences de conception des essais cliniques ou aux décisions réglementaires
- lever les blocages cliniques en déterminant les modifications ou les données supplémentaires nécessaires
- définir une stratégie à adopter lorsqu'un programme de développement est au point mort en raison de problèmes réglementaires
- clarifier les attentes afin que les sociétés connaissent précisément les exigences de la FDA
Dans les 30 jours suivant la réunion, la FDA publie un compte rendu officiel résumant les points clés, les actions convenues et les prochaines étapes.
Les objectifs de la compagnie UniQure
Selon le communiqué de presse de la société UniQure, la réunion portera sur le « dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché pour produits biologiques » afin de soutenir une approbation accélérée du médicament. En d’autres termes : qu’a besoin exactement la FDA pour accorder une approbation par la voie accélérée ?
C’est crucial. En novembre dernier, la compagnie uniQure a appris que ses données de phase 1/2, comparées à des contrôles externes issus de la base de données Enroll-HD et que la FDA avait initialement jugées acceptables, n’étaient plus considérées comme suffisantes pour constituer la preuve principale d’approbation. La réunion de type A offre aux deux parties un cadre structuré pour discuter des éléments qui seraient suffisants.
Le PDG de la compagnie UniQure, Matt Kapusta, a souligné l’urgence : « La communauté des personnes atteintes de la maladie de Huntington, patients et cliniciens compris, a insisté sur l’immense besoin médical non satisfait et sur l’importance d’un accès rapide à des thérapies potentiellement modulatrices de la maladie, telles que l’AMT-130. »
Quelle est la prochaine étape ?
La compagnie UniQure a déclaré qu'elle « fournira une mise à jour réglementaire après réception du procès-verbal officiel de la réunion de type A prévue ». Ce procès-verbal devrait parvenir dans les 30 jours suivant la date de la réunion, ce qui, compte tenu du calendrier accéléré, pourrait avoir lieu dès la fin janvier ou le début février 2026.
Le compte rendu de la réunion sera crucial. Il précisera exactement ce que la FDA considère comme une preuve suffisante pour une autorisation, qu'il s'agisse de données d'essais supplémentaires, d'une approche statistique différente ou de toute autre solution. C'est cette clarté qui fait défaut depuis novembre 2025.
Tableau d’ensemble
Cette annonce représente un progrès, même s'il est essentiel de rappeler qu'elle ne garantit pas un résultat précis. Elle confirme néanmoins que la compagnie UniQure et la FDA travaillent activement à trouver une solution plutôt que d'abandonner purement et simplement l'AMT-130. Les données restent inchangées. Le médicament semble toujours ralentir la progression de la maladie et présenter un profil de sécurité acceptable, selon l'analyse initiale. Les négociations portent sur le cadre réglementaire : comment démontrer ce résultat conformément aux critères d'approbation de la FDA ?
Parallèlement, uniQure poursuit les discussions réglementaires au sein de l'UE et du Royaume-Uni, proposant des solutions alternatives susceptibles de bénéficier à la communauté mondiale des personnes atteintes de la maladie de Huntington, quelle que soit l'issue de la procédure aux États-Unis.
Les semaines à venir seront déterminantes. L’issue de la réunion de type A pourrait fournir la feuille de route nécessaire pour mettre le médicament AMT-130 à la disposition des patients. Elle pourrait également permettre de mieux cerner l’ampleur des obstacles restants.
Traduction Libre (Michelle D.)
Source : 
- Article du Dr Sarah Hernandez du 12 janvier 2026