La recherche fondamentale

Les scientifiques doivent avoir une bonne compréhension de la biologie et de la chimie impliquées dans les voies moléculaires de la maladie.
Ainsi, la recherche fondamentale tente de comprendre comment certains déséquilibres biologiques et chimiques provoquent des maladies.
Les scientifiques examinent tout, des gènes et des protéines impliqués aux symptômes cliniques et à la progression de la maladie.

L'identification et la validation des cibles

Tout en acquérant une connaissance approfondie d'une maladie par la recherche fondamentale, les scientifiques tentent également d'identifier les cibles biologiques, généralement des gènes ou des protéines, impliqués dans le processus de la maladie.

Dans le cadre de leurs recherches, ils procèdent généralement à des expériences sur des modèles d'animaux pour évaluer si les cibles biologiques, qu'ils ont identifiées, sont très importantes pour la recherche d'un médicament.

La recherche d'un médicament potentiel 

Après avoir identifié une ou plusieurs cibles, l'étape suivante est de trouver d'éventuels médicaments pouvant aboutir un traitement.
Un médicament potentiel doit interagir avec la cible biologique choisie et la modifier de manière à permettre de diminuer les effets de la maladie, voire d'obtenir une guérison.

La conception d'un médicament potentiel peut être réalisée soit en se basant sur la connaissance de la structure moléculaire de la cible et de sa fonction, soit en utilisant le screening  ou "criblage" en français.
Le screening permet de rechercher des molécules thérapeutiques par tests successifs d'un très grand nombre de composés sur des pathologies ciblées.

Le développement du médicament 

Lorsqu'un médicament potentiel est retenu, un certain nombre de tests (pharmacologiques, pharmacocinétiques, pharmacodynamiques, toxicologiques,...) sont tout d'abord effectués.

Puis, des études chez l'animal sont réalisées afin de déterminer les doses sans danger, de comprendre les effets secondaires et d'en savoir davantage sur la toxicité à long terme.

Le but de ces tests et études est d'affirmer l'innocuité et l'efficacité potentielle du "candidat-médicament".

Lorsque les études pré-cliniques réalisées (tests en laboratoire et sur l'animal) sont favorables et que le produit semble présenter un intérêt thérapeutique, des essais thérapeutiques sur les humains peuvent être mis en place aux fins de mesurer l'efficacité d'un "candidat-médicament", de déterminer sa toxicité éventuelle et ses effets secondaires, et de définir une posologie adaptée.

L'essai thérapeutique 

* Les études de phase I : le produit est-il sûr ?

La phase I est la première administration du médicament chez l'humain.
Ces études ne servent en général pas à tester l'efficacité du médicament.
Réalisées sur un petit nombre de personnes, il s'agit d'études de tolérance et de toxicité (définir la dose maximale tolérée) et d'études de pharmacocinétique clinique ayant pour but d'étudier le devenir d'un médicament dans l'organisme.
Ces études de phase I s'adressent aux volontaires sains, c'est à dire non malades.
Elles se déroulent sur un an environ.

* Les études de phase II : le produit a-t-il un effet bénéfique ?

Menées sur un petit groupe homogène de patients, elles ont pour objectif d'étudier l'efficacité du produit et de déterminer la posologie optimale (recherche de la plus petite dose efficace) pour les essais de phase III.

* Les études de phase III : le produit a-t-il un effet thérapeutique sur un plus grand nombre de personnes ?

Menées sur un plus grand nombre de personnes, elles ont pour objectif de confirmer l'efficacité du produit (ou son efficacité supérieure à un traitement existant), de rechercher l'apparition d'éventuels effets secondaires qui seraient passés inaperçus lors des phases précédentes.
Le but est de déterminer dans quelles conditions d'utilisation le produit est le plus efficace.

A l'issue de la phase III, la détermination de la tolérance et de l'efficacité du produit permet d'évaluer son rapport bénéfice/risque.
A ce stade, le dossier d'Autorisation de Mise sur le Marché est constitué si l'analyse statistique des données recueillies a pu démontrer son efficacité.

* Les études de phase IV :

Ces études sont réalisées après la mise sur le marché du médicament dans les conditions habituelles d'emploi définies par l'Autorisation de Mise sur le Marché du médicament.
Ces essais permettent d'affiner la connaissance du médicament et de mieux évaluer sa place dans la stratégie thérapeutique de la maladie.

Les études de phases II, III et IV concernent les volontaires malades, c'est à dire les personnes ayant une pathologie en rapport avec l'étude.

(Sources : AFM / site HOPES)

Michelle D.