Questions et Réponses de HDSA sur la dernière mise à jour du projet Ionis
L'association américaine MH a établi un Questions/Réponses sur les dernières informations concernant la diminution de la huntingtine
Mise en ligne le 12 mai 2018

Au début de la semaine du 24 avril, Ionis Pharmaceuticals a publié un communiqué après avoir présenté les données du programme d’essai clinique concernant le médicament de diminution de la huntingtine, HTTRx (RG6042), lors d’une conférence scientifique.
Le partenaire de Ionis, le groupe Roche, a également publié une déclaration communautaire.
Le Dr Léora Fox, de l’association américaine MH (HDSA), a préparé ce Questions/Réponses en réponse aux questions reçues de la communauté après la publication.
HDBuzz l'a tellement aimé que les fondateurs ont décidé de le reproduire sur leur site avec son aimable autorisation, au profit des lecteurs d’HDBuzz.

Qu'a dit le communiqué ?

Il a principalement répété ce que nous savions déjà : le médicament est sûr, et il diminue les taux de huntingtine, la protéine qui endommage les cellules cérébrales dans le cadre de la maladie de Huntington.
L’information la plus récente, présentée le 24 avril, est que dans l’ensemble, les participants ayant des taux de huntingtine plus bas ont également fait un peu mieux sur les examens cliniques testant les symptômes MH.
Cependant, l’étude était uniquement conçue pour s’assurer de l’innocuité, non de l’efficacité, de sorte qu’un plus grand essai doit encore être effectué.

  Alors, dit-il que le médicament a agi ?

Il n’est pas possible d’en tirer cette conclusion maintenant.
Tout ce que les chercheurs savent, c’est que le médicament est sûr et qu’il a atteint la cible génétique pour laquelle il a été conçu.
Les résultats cliniques partagés par Ionis sont préliminaires – l’essai n’a impliqué que 46 participants au total, ce qui n’est pas suffisant pour être sûr qu’il puisse agir sur les symptômes.
Même si les conclusions générales sont très prometteuses, les statistiques n'ont pas encore montré de bénéfice clinique.

Et après ? Cette connaissance change-t-elle quelque chose ?

Non. Ionis a passé le flambeau à Roche Pharmaceuticals, une grande compagnie qui investi dans le cadre de la maladie de Huntington.
Aux Etats-Unis, la compagnie s’appelle Genentech.
Une équipe internationale expérimentée a été constituée et est chargée de la planification et de la coordination d’un essai clinique mondial de Phase 3.
En attendant, les chercheurs sont encouragés par le fait que l’analyse des données de la Phase ½ continue de montrer des résultats prometteurs.
Ils sont également très enthousiastes que ces résultats soient mis en vedette lors de conférences sur les recherches internationales.
Cela aura un impact positif sur les familles par la sensibilisation des professionnels de la santé du monde entier à la maladie de Huntington.

Si c'est prometteur, qu'est-ce-qu'on attend ?

S'assurer que les médicaments sont sûrs et efficaces est un processus long et fortement réglementé.
Roche-Genentech a beaucoup de travail à effectuer, en ce compris la conception soigneuse de l’essai, l’identification des équipes médicales et des installations qui y participeront, l’assurance que les professionnels sont équipés et formés pour administrer le médicament, la production du médicament, le financement et la réglementation dans différentes agences du monde.
Toutes ces étapes nécessitent une planification, de la paperasserie, et de la patience.
Soyez assurés qu’il y a des esprits intelligents et compatissants impliqués, y compris des patients MH et leurs familles, qui travaillent pour amener ce médicament à la clinique le plus rapidement possible.

Puis-je m'inscrire pour participer à l'essai ou inscrire mon nom sur une liste ?

Malheureusement, non. Les essais cliniques recrutement habituellement par le biais des relations médecin/patient existantes, où le médecin décide si le patient peut être éligible et effectue un renvoi.
C’est l’une des raisons pour lesquelles HDSA encourage les personnes (aux Etats-Unis) de consulter un médecin MH au sein d’un centre d’excellence HDSA ou au sein d’une clinique MH ayant un intérêt à la recherche, et à rejoindre Enroll-HD.

 Il y a énormément de personnes qui sont prêtes à faire un grand bond et à participer.
L’essai n’en est pas encore à ce stade, et HDSA ne contrôle aucun aspect de la conception, de la participation ou de l’éligibilité.
Il y aura beaucoup moins de "sites" que de participants volontaires, ce qui conduira naturellement à une certaine déception.
HDSA n'encourage pas les gens à envisager un grand changement de vie (comme déménager) du fait de leur désir de participer à un essai.
Cependant, elle est ravie de l'engagement de la communauté et continuera à fournir et à interpréter toute nouvelle information qu'elle entendra.

Que fait HDSA pour soutenir l'essai et la communauté ?

Le personnel de HDSA travaille très étroitement avec les membres de l’équipe de Roche-Genentech afin de garantir que des informations appropriées et opportunes sur cet essai seront partagées avec la communauté dès qu'elles seront disponibles.
HDSA est également un membre fondateur de la Coalition pour l'engagement des patients MH (HD-COPE), laquelle aide les équipes de l'industrie à communiquer directement avec les patients et les familles.
HD-COPE aidera des entreprises comme le groupe Roche à s'assurer que la planification des essais, les mesures et les exigences de participation semblent raisonnables pour les vrais experts (les personnes atteintes de MH et leurs proches).

Quand pensez-vous que le médicament sera disponible ?

C'est extrêmement difficile de répondre.
Les essais peuvent prendre plusieurs années, et il convient de faire très attention avec celui-ci, car il est si important et si différent des médicaments qui ne traitent que les symptômes de la MH.
HDSA serait ravie de pouvoir dire qu'il existe un échéancier précis, mais il s'agit d'un territoire inexploré et les chercheurs ne le savent tout simplement pas.
La première étape consiste à voir si ce médicament peut améliorer les symptômes ou ralentir la MH, et c'est l'objectif de l'essai de Phase 3.

Traduction libre (Dominique C. - Michelle D.)

Source  - Article de Léora Fox du 26 avril 2018