Nouvel essai de la société Prana Biotechnology portant sur le médicament PBT2
(Australie)

Lors du congrès mondial sur la maladie de Huntington qui s'est tenu en septembre 2011, la société Prana Biotechnology a annoncé qu'un médicament sera testé chez les patients MH dans le cadre d'un essai clinique phase 2 qui débutera à la fin de l'année 2011 en Australie et aux Etats Unis.

Sur l'essai clinique

L'étude prévue porte sur le médicament PBT2, visant à réduire les dommages de la maladie de Huntington en influençant sur les taux de cuivre.

L'essai impliquera les personnes qui sont au début de la maladie de Huntington, c'est à dire d'une manière générale, les personnes présentant des symptômes, tels que des mouvements involontaires assez légers ne les empêchant pas de marcher, de travailler et d'effectuer des tâches chez eux.

En phase 2, les principaux objectifs sont de s'assurer que le médicament n'est pas nuisible et qu'il est bien toléré - en d'autres termes, qu'il ne provoque pas une aggravation des symptômes ou des effets secondaires inattendus - et de déterminer la meilleure dose pour des essais de phase 3.

Mais, la société Prana Biotechnology espère également que les essais de phase 2 suggéreront que le médicament PBT2 peut changer la maladie dans la bonne direction et donner la confiance nécessaire pour la mise en oeuvre d'un essai de phase 3.

Elle a annoncé que les résultats sont attendus d'ici fin 2013.

Les protéines et les métaux : des amis inattendus

Le fer est un assez bon exemple de l'importante interaction entre les protéines et les métaux.
Notre sang, plus précisément les globules rouges, transporte l'oxygène de l'air que nous respirons vers nos organes.
Cette fonction des globules rouges est assurée par une grosse molécule qui se trouve dans celles-ci et qui s'appelle l'hémoglobine ; cette dernière est constituée de fer.
Un manque de fer entraîne l'anémie.

Les chercheurs ont de plus en plus conscience que de nombreuses protéines ont besoin d'un peu d'aide des métaux pour assurer leurs fonctions.
Mais, nous savons également que les protéines peuvent aller mal et causer des dommages.
La protéine huntingtine mutée, produite dans les cellules des personnes porteuses du gène défectueux, est le parfait exemple mais, il en existe d'autres : les maladies d'Alzheimer et de Parkinson sont toutes deux des maladies dans lesquelles les protéines causent des dommages et forment des agrégats dans les cellules du cerveau.

Ainsi, si les métaux peuvent aider les protéines à faire le bien, peuvent-ils également contribuer aux dommages causés par les protéines anormales ?
De plus en plus de chercheurs le pensent.

Cuivre, PBT2 et la maladie d'Alzheimer

La société Prana Biotechnology est particulièrement intéressée par le rôle joué par le cuivre dans les effets nocifs des protéines anormales.

Le médicament PBT2 a été développé comme un traitement pour la maladie d'Alzheimer dans laquelle la protéine qui cause les dommages, l'amyloïde, devient plus gluante lorsque les atomes de cuivre s'y fixent.
PBT réduit la quantité de cuivre qui se fixe à l'amyloïde.

Il résulte d'une étude phase 2 menée en 2008 sur le médicament PBT2, publiée dans le Lancet Neurology, que le traitement des patients atteints de la maladie d'Alzheimer semblait réduire la quantité de protéine amyloïde dans le liquide céphalo-rachidien qui entoure le cerveau et, que le médicament ne provoquait pas d'effets secondaires sérieux.

La société Prana Biotechnology planifie actuellement des études supplémentaires pour rechercher les effets du médicament PBT2 sur les taux d'amyloïdes dans le cerveau et travaille sur un essai clinique phase 3 dans le cadre de la maladie d'Alzheimer.

Qu'en est-il au sujet de la maladie de Huntington ?

Les effets possibles du cuivre dans la maladie de Huntington n'ont pas été étudiés autant en détail que dans la maladie d'Alzheimer.

Cependant, nous savons que des dépôts de cuivre ont été trouvés dans les régions du cerveau les plus touchées et que la protéine huntingtine a plusieurs domaines auxquels les atomes de cuivre peuvent s'attacher.

En 2010, lors de la conférence internationale sur la maladie d'Alzheimer et les troubles apparentés, la société Prana Biotechnology a présenté les données d'un essai portant sur le médicament PBT2, mené chez des modèles murins de la M.H.
Les aminaux ayant reçu le traitement ont amélioré le contrôle moteur et ont vécu environ 40% plus longtemps que ceux n'ayant pas été traités.
La décision de la société Prana Biotechnology d'effectuer un essai clinique chez les patients MH se fonde sur ce succès.

PBT2 et cuivre dans le contexte

Il est rafraîchissant de voir un nouveau "joueur", comme la société Prana Biotechnology, entrer dans le domaine de la recherche sur la maladie de Huntington car il est difficile d'envisager de trouver et de tester des traitements ralentissant cette maladie sans les compagnies pharmaceutiques.

Cependant, il convient de dire une ou deux choses à propos du médicament PBT2.

Bien que les résultats de ce médicament chez les souris MH soient encourageants, rien n'échappe au fait que jusqu'à présent tous les médicaments qui fonctionnaient chez la souris MH n'ont pas réussi à démontrer des effets bénéfiques lorsqu'ils étaient administrés aux humains.
Bien sûr, ceci sera vrai jusqu'à ce que le premier médicament fonctionne chez les patients - et le médicament PBT2 pourrait être ce médicament.

Mais parce qu'aucune souris n'est le parfait modèle de maladie de Huntington humaine, de nombreux chercheurs expérimentés dans le domaine de cette maladie s'aperçoivent maintenant que tout nouveau médicament devrait être testé chez plusieurs modèles animaux différents avant d'être pris en essai chez l'humain.

Il convient de noter que les résultats de l'étude menée chez les souris MH ont été rapportés lors d'une conférence scientifique mais n'ont pas encore fait l'objet d'une publication dans une revue scientifique (où ils seront examinés de plus près par des experts indépendants avant d'être acceptés).

Les rédacteurs du site HDBuzz attirent l'attention sur le fait que si le cuivre est important dans la M.H., ce n'est pas parce qu'il y a trop de cuivre dans le cerveau ou dans le corps en général.
En conséquence, il n'y a aucune raison de croire que la restriction de cuivre dans l'alimentation ou la prise de compléments pour enlever le cuivre serait bénéfique pour les personnes porteuses de la mutation MH.

Traduction libre (Michelle D.)

Source : - Article du Dr Ed Wild du 3 octobre 2011