INFORMATIONS SUR LA RECHERCHE Début de l'essai clinique de phase II portant sur la cystéamine à libération retardée (France)   Le 8 novembre 2010, la société Raptor Pharmaceutical (société biopharmaceutique américaine) a annoncé que, dans le cadre de l'essai clinique de phase II portant sur la cystéamine à libération retardée (DR Cystéamine), le premier patient avait reçu le dosage. L'essai clinique de phase II est actuellement mené dans le cadre d'une collaboration entre la société Raptor et le CHU d'Angers, lequel a commencé à recruter des patients sur huit sites cliniques français. « Le dosage du premier patient est une étape clé dans le développement clinique de la DR Cystéamine chez les patients atteints de la maladie de Huntington » a déclaré le Dr. Christophe Verny (coordonnateur du centre de référence des maladies neurogénétiques – CHU d'Angers), principal investigateur de cet essai clinique. « Actuellement, le traitement de la maladie de Huntington se limite à des thérapies pouvant aider à réduire certains symptômes mais ne ciblant pas la cause profonde de cette maladie en vue de ralentir sa progression. Nous espérons que cet essai clinique de phase II permettra de faire progresser les travaux précliniques publiés par les Drs. Sandrine Humbert et Frédéric Saudou de l'Institut Curie, dont les résultats ont montré que la cystéamine a amélioré les niveaux du facteur neurotrophique dérivé du cerveau (BDNF) dans le cerveau et le sang, un facteur de croissance connu comme étant déficient chez les patients MH, par son inhibition de la transglutaminase, une enzyme clé dans la régulation de la production de BDNF, contribuant ainsi par ce mécanisme à ralentir la progression de la maladie ». ( article sur ces travaux - avril 2006) L'étude multicentrique, contrôlée contre placebo recrutera quatre-vingt-seize patients et se déroulera sur une durée de dix-huit mois dans neuf centres (Amiens, Angers, Bordeaux, Créteil, Lille, Marseille, Paris, Strasbourg et Toulouse), suivie d'une étude de prolongation ouverte avec tous les patients (placebo et non placebo) d'une durée maximale de dix-huit mois. Le critère d'évaluation primaire de cet essai de phase II sera basé sur l'échelle de notation unifiée de la maladie de Huntington (UHDRS). Ce protocole a pour objectif d'étudier l'efficacité de la cystéamine sur l'évolution de la maladie. Traduction libre (Michelle D.) Source : Communiqué de presse de Raptor Pharmaceutical du 8 novembre 2010 Autres articles : Article juin 2010 / Article avril 2006