Deux nouvelles techniques de thérapie génique sont à l'étude en France pour tenter de combattre la maladie de Huntington, selon des travaux présentés mardi 15 juillet 2008 au Forum de la Fédération des Sociétés Européennes des Neurosciences (Fens) à Genève, le plus important événement européen dans le domaine neuroscientifique.
* Une des approches étudiées par l'équipe de Nicole DEGLON
Nicole DEGLON : membre de l'équipe du CEA à l'Institut d'Imagerie Biomédicale et au Centre de recherches d'imagerie moléculaire d'Orsay (France) au Commissariat à l'énergie atomique (CEA) consiste à utiliser une molécule dite "neuroprotective", appelée "facteur neurotrophique ciliaire" (CNTF), pour aider le cerveau à se protéger contre les effets dégénératifs de la maladie.
Les chercheurs testent cette technique chez des primates, en utilisant un virus génétiquement modifié pour transporter, dans les cellules cérébrales, un gène permettant la production de CNTF.
Les résultats montrent que cette technique protège effectivement les cellules du cerveau chez les rats et les primates et les chercheurs s'orientent vers un essai chez l'homme.
* La seconde approche, plus expérimentale, vise, toujours en utilisant un vecteur viral, à désactiver le gène responsable de la maladie.
La prochaine étape dans le développement de cette technique sera de l'étudier chez des animaux de grande taille comme les primates.