INFORMATIONS SUR LA RECHERCHE Une étude identifie une cible potentielle pour un médicament pour la M.H.(U.S.A.) Une enzyme connue pour son rôle essentiel dans la réparation des cellules endommagées et le maintien de l'énergie dans les cellules pourrait être une cible utile pour de nouvelles stratégies pour le traitement de la maladie d'Huntington ainsi que d'autres désordres caractérisés par un niveau faible d'énergie cellulaire. Une équipe de chercheurs de l'Institut MassGeneral, spécialisé dans les maladies neurodégénératives (MIND), ont découvert, lors de recherches de laboratoire, un nouvel inhibiteur, appelé PARP1, qui peut protéger les cellules affectées par la M.H. « Alors que le PARP1 est essentiel pour la réparation de l'ADN, nous savons également que s'il est hyper activé, il peut aussi causer la mort des cellules par une diminution excessive d'énergie », dit Aleksey KAZANTSEVK, directeur de la recherche. « Il a été récemment montré que les neurones des patients atteints par la M.H. sont déficients en énergie. Nous avons donc supposé que des stress modérés, qui seraient tolérés par les cellules saines, pourraient envoyer les cellules atteintes par la M.H. en dessous du seuil viable d'énergie, et que le fait de bloquer l'activation du PARP1 serait protecteur». Pour tester cette hypothèse, l'équipe du MIND a d'abord fait une recherche dans la librairie des petites molécules de l'ordinateur pour trouver de nouveaux inhibiteurs potentiels du PARP1. Deux molécules ont été trouvées mais une seule, après essais sur des cultures souches humaines et du rat, le K245-14, empêche avec succès la mort des cellules dans lesquelles le PARP1 avait été hyper activé. « Alors que nous sommes satisfaits d'observer ces effets protecteurs dans nos expériences, la validation du PARP1 comme une cible utile pour un médicament pour la M.H. est assujettie aux tests d'inhibiteurs dans des essais sur les animaux. Ce processus d'identification du meilleur candidat pour des essais sera très complexe. En effet, pour qu'un médicament puisse traiter un désordre du système nerveux central, il doit pouvoir pénétrer la barrière du sang ». Traduction libre (Dominique C.) Source : Article paru dans les publications du Massachussets Général Hospital de BOSTON le 28 juillet 2006.