Mise en place d'une étude de cohorte prospective mondiale : Enroll-HD

Le 19 novembre 2010, la Fondation CHDI a annoncé le début d'un processus de planification et de consultation aux fins de combiner les études observationnelles et les études cliniques longitudinales existantes sur la maladie de Huntington, Registry (1) et Cohort (2), dans une initiative mondiale, appelée Enroll-HD.

Enroll-HD sera lancée le 1er juillet 2011 ; elle comprendra également des sites du réseau naissant d'Amérique Latine et facilitera la participation de sites spécifiques dans d'autres pays, tels que Singapour, Afrique du Sud et la Corée du Sud.

La collaboration active des patients MH, des individus nés "à risque" (indépendamment du fait qu'ils ont été testés génétiquement) et de leurs familles est très précieuse et vitale pour le développement de thérapies pour la maladie de Huntington.

Tous les participants à la recherche et les sites cliniques participant actuellement aux études Registry et Cohort sont les bienvenus et sont encouragés à continuer dans la nouvelle initiative unifiée, Enroll-HD.

L'objectif global de Enroll-HD est d'accélérer le développement des thérapies pour la maladie de Huntington :

- par la compilation uniforme des données cliniques et des échantillons biologiques, essentiels pour mieux comprendre l'histoire naturelle de la maladie de Huntington ;
- par l'établissement d'une base de données, encore plus complète, collectant des informations sur la maladie de Huntington, comprenant les échantillons biologiques, qui pourra être disponible pour une utilisation par les investigateurs MH à travers le monde ;
- par la mise à disposition d'une grande base de données à partir d'un plus grand nombre de participants à la recherche, renforçant ainsi la puissance de l'exploitation des données et des projets de biologie computationnelle ;
- en agissant comme une plateforme pour faciliter les sous-études cliniques et la validation d'outils d'évaluation pour la maladie de Huntington ;
- en accélérant le recrutement dans les essais cliniques mondiaux de médicaments candidats dans les années à venir.

Le Professeur Ira Shoulson, Président du Groupe d'Etude Huntington (HSG) et principal investigateur de l'étude Cohort, a déclaré : « … En fusionnant les études Cohort, Registry et le réseau d'Amérique Latine, l'étude unifiée aura un grand potentiel de recherche pour nous informer sur la nature de la maladie de Huntington et pour le développement de traitements … ».

Le principal investigateur de cette étude mondiale sera le Professeur G. Bernhard Landwehrmeyer de l'Université d'Ulm, en Allemagne, Président de European Huntington's Disease Network (EHDN) et principal co-investigateur de l'étude Registry.

« C'est une progression naturelle que de combiner les réussites d'études cliniques observationnelles dans un effort mondial, qui va exploiter la puissance d'un plus grand nombre de participants à la recherche » a-t-il déclaré.
« L'initiative unifiée, Enroll-HD, rendra plus porteuse de sens la contribution de chaque participant, en nous aidant à développer et valider de nouveaux outils d'évaluation pour la maladie de Huntington, et à mener des sous-études exploratoires.
Elle permettra également d'accélérer la voie à des traitements efficaces pour la maladie de Huntington en fournissant aux sites des moyens pour recruter plus facilement des volontaires pour de futurs essais cliniques ».

Le processus de planification va maintenant débuter, pour lequel toutes les parties prenantes de la communauté mondiale MH – cliniciens, participants à la recherche, familles, investigateurs, avocats – seront invitées à participer.

Traduction libre (Dominique C. - Michelle D.)

Source : Communiqué de presse de CHDI du 19 novembre 2010

* Etude de cohorte prospective : étude d'un groupe de sujets partageant un certain nombre de caractéristiques et suivis, à l'échelle individuelle, sur le long terme afin de recueillir toute l'information au fil du temps de l'observation.

(1) Etude Registry : étude observationnelle européenne, dirigée par EHDN, destinée à recueillir des données sur les signes cliniques de la maladie de Huntington, sur l'histoire de maladie dans la famille, sur le style de vie, sur la progression de la maladie.
Le but de cette étude est de recueillir autant d'informations que possible afin de savoir comment la maladie de Huntington affecte les différentes personnes.
La base de données pourra également être utilisée pour identifier d'éventuels patients pour de grands essais cliniques lorsque ceux-ci débuteront.
Constitution d'une banque de données biologiques des échantillons de sang et d'urine prélevés sur les participants pour identifier des marqueurs biologiques et des modificateurs biologiques et génétiques de la maladie. (Pour en savoir plus  : "A propos de Registry"- EHDN).

(2) Etude Cohort : étude observationnelle à long terme, impliquant des centres de recherche HSG (Huntington Study Group) des États-Unis, de l'Australie et du Canada, ayant pour objectif de recueillir des informations afin d'en apprendre plus sur la maladie de Huntington, les traitements potentiels et de planifier de futures études de recherche sur des médicaments destinés à retarder l'apparition ou ralentir la progression de la maladie de Huntington. (Source : HSG)