Le médicament RG6042 a obtenu le statut de médicament prioritaire
Le médicament RG6042 a obtenu le statut de médicament prioritaire par l'Agence Européenne des Médicaments pour le traitement de la maladie de Huntington.
Mise en ligne le 8 août 2018

- Le statut de médicament prioritaire de l’agence Européenne des Médicaments est accordé aux médicaments pouvant présenter un avantage thérapeutique majeur par rapport aux traitements existants ou apporter un bénéfice aux patients en l'absence d'autres options.
- Le médicament RG6042 a le potentiel pour devenir le premier traitement visant la cause sous-jacente de la maladie de Huntington, une maladie rare neurodégénérative fatale.

Le 3 août 2018, le Groupe ROCHE a annoncé que l’Agence Européenne des Médicaments avait accordé le statut de médicament prioritaire au médicament expérimental RG6042 (anciennement IONIS-HTTRx) pour le traitement des personnes atteintes de la maladie de Huntington.
Lors de l’étude de Phase I/II, le médicament RG6042 a démontré sa capacité à réduire la présence de la protéine huntingtine mutante toxique (mHTT), laquelle serait la cause sous-jacente de la maladie de Huntington.
Le statut de médicament prioritaire est une désignation mise en œuvre par l’EMA afin de soutenir la production de données et les plans de développement pour des médicaments prometteurs en fournissant une voie pour une évaluation accélérée par l’agence, et donc potentiellement leur permettre d’atteindre les patients plus tôt.

« Nous sommes très contents que l’Agence Européenne des Médicaments ait accordé le statut de médicament prioritaire pour le médicament RG6042 car il existe un besoin médical urgent de trouver des options de traitement pour les familles touchées par la maladie de Huntington » a déclaré Sandra Horning, Directrice médicale et responsable du développement des produits mondiaux du Groupe ROCHE.
« Les données préliminaires sur le médicament RG6042 ont été les premières à montrer que les taux de la protéine huntingtine mutante toxique pouvaient être réduits chez des adultes atteints de la maladie de Huntington, et nous travaillons en étroite collaboration avec l’EMA et d’autres autorités sanitairesafin d’initier une étude de Phase III mondiale dans les meilleurs délais ».

Le statut de médicament prioritaire pour RG6042 repose principalement sur les données issues d’un essai exploratoire de Phase I/IIa qui démontré une diminution significative de la présence de la protéine huntingtine mutante, laquelle détruit les cellules nerveuses du cerveau.
L’étude a démontré une moyenne de 40% (jusqu’à 60%) de diminution de la présence de la protéine MH spécifique dans le liquide céphalo-rachidien de patients adultes traités avec le médicament RG6042 pendant trois mois aux deux doses les plus élevées.
Par ailleurs, les taux de la protéine huntingtine mutante mesurés dans le liquide céphalo-rachidien diminuaient encore chez la majorité des patients traités (environ 70%) dès la dernière mesure de l’étude.
Le médicament RG6042 était bien toléré dans cette courte étude initiale.
Ces données ont été diffusées lors de la 13ème conférence thérapeutique de CHDI en mars 2018 et des résultats mis à jour ont été présentés lors de la réunion annuelle de l’Académie Américaine de Neurologie en avril 2018.

Le Groupe ROCHE mettra en place en étude pivot de Phase III afin d’évaluer le médicament RG6042 chez une population de patients plus vaste aux fins de mieux caractériser le profil d’innocuité de ce médicament et de déterminer s’il peut ralentir la progression de la maladie de Huntington chez les adultes.

Traduction libre (Michelle D.)

Source :   Communiqué de presse du Groupe ROCHE du 3 août 2018

Sur le médicament RG6042 (IONIS-HTTRx) : Article du 11 décembre 2017

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